Лекция 11 Планиране на клинични изпитания и епидемиологични изследвания. Оценяване на големината на извадката. Рандомизация

• 
  определяне на целите на проучването;
  
• 
  дефиниране на популацията;
  
• 
  избиране на зависими променливи;
  
• 
  избиране на метод за набиране на подходяща случайна извадка;
  
• 
  избиране на подходящ дизайн;
  
• 
  разработване на план за статистически анализ;
  
• 
  оценяване на големината на извадката, необходима за тестване на основните хипотези или построяване на съответните доверителни интервали.
  

H₀: m₁= m₂ срещу H_а: m₁> m₂

Колко големи извадки са ни необходими, за да отхвърлим H₀ с 80% мощност при ниво на съгласие 5% и ако действителната стандартизирана разлика между двете средни е d=m/σ? Да допуснем, че знаем дисперсията (σ), че разпределенията са нормални и че размерите на двете извадки са еднакви.

Когато дисперсията е неизвестна, се използва t-разпределение.

А. Колко голяма извадка ни е необходима, за да намерим такава разлика между средните с 80% мощност при ниво на съгласие 5%?

Б. Как се променя отговора в А, ако увеличим мощността на 90%?

В. Каква е мощността, ако извадките не могат да бъдат по-големи от 10 мишки във всяка група? Заслужава ли си да направим такъв експеримент?

Примери:

“small”: d = 0.20, “medium”: d = 0.50, “large”: d = 0.80.

- Разлика между пропорции:

“small”: 40% vs 50%, “medium”: 40% vs 65%, “large”: 40% vs 78%.

- Тестове на основни и интеракционни ефекти в дисперсионен анализ:

“small”: f = 0.10, “medium”: f = 0.25, “large”: f = 0.40 { }

2. Сравнение на средните на две зависими групи въз основа на сдвоен т-тест (paired t-test)

r – корелация между наблюденията в двете извадки

• 
  хомогенна популация;
  
• 
  стратификация (пропорционален брой хора във всяка група на лечение за всеки слой, определен от различните фактори);
  
• 
  стабилни и прецизни зависими променливи;
  
• 
  прецизни инструменти и мерки;
  

• 
  стационарни и адаптивни;
  
• 
  напълно неограничени и с ограничения.
  

• 
  simple randomization (проста рандомизация);
  
• 
  block randomization (блокова рандомизация);
  
• 
  stratified randomization (стратифицирана рандомизация);
  
• 
  biased-coin randomization (рандомизация с „нечестна” монета);
  
• 
  urn randomization (урнова рандомизация);