К р ъ г л а м а с а „оценка на здравните технологии при редки заболявания”

Комисия по здравеопазването

01 Ноември 2012 г.

зала „Изток”

На 01.11.2012 г. се проведе кръгла маса под патронажа на Комисията по здравеопазването на тема „Оценка на здравните технологии при редки заболявания”.

Форумът беше открито в 14,35 ч.

* *

За мен е удоволствие да открия днешния форум и да Ви приветствам с добре дошли.

Оценката на здравните технологии е методология, която в последните години придобива все по-съществено значение при вземането на решения за заплащане на медицински технологии с публични средства в страните от Европейския съюз. Регламентирането и прилагането на съвременни и адекватни методи за оценка на здравните технологии в държавите от Централна и Източна Европа, в това число и България, има своите специфични особености, което налага необходимостта от извършване на предварителен анализ на различните методи и политики, както и на техните последствия върху достъпа на пациентите до ефикасно, ефективно и съвременно лечение.

Поради важността на темата и необходимостта от популяризиране на здравните технологии в България, Комисията по здравеопазването прие да бъде домакин и патрон на поредица от обществени обсъждания, чрез които участниците в системата на здравеопазване да получат знания и информация относно значимостта и основните принципи на оценката на здравните технологии, европейският опит в тази област и възможностите за прилагането й в България.

Днешната кръгла маса, посветена на редките болести, отбелязва началото на тази инициатива. Поради своята същност и специфика, тези заболявания, съответно тяхното лечение, изискват по-специално внимание и различен подход при извършването на оценка на здравните технологии. Съгласно определението на Работната група по редки заболявания към Европейския съюз за рядко се приема заболяване, което засяга не повече от един на 2 000 от гражданите на ЕС. Най-общо редките болести може да се дефинират като патологични състояния с ниска заболеваемост и болестност, като понятието „рядкост“ е твърде относително. Въпреки, че всяко рядко заболяване се среща при много малка част от населението на една страна, ако бъдат сумирани като цяло, поради големия брой нозологични единици, редките заболявания се превръщат в сериозен проблем за общественото здравеопазване на всяка здравна система.

Въз основа на научни знания, между 5 000 и 8 000 различни редки болести засягат до 6 % от цялото население на Европейския съюз в определен момент от живота, т.е. около 15 милиона души.

Държа да отбележа, че България е сред първите страни-членки на Европейския съюз, която изработва и въвежда Национална програма за редки болести. През последните три години, благодарение на волята и последователните действия на сегашното правителство, поетапно бе осигурено финансиране на лечението на редки заболявания с публични средства. Доказателство за ангажираността на законодателната и изпълнителната власт е и фактът, че предвидените в бюджета на Националната здравноосигурителна каса средства по това перо за 2013 г. са в размер на близо 50 млн. лв., спрямо 37 млн. лв. за 2012 г.

Считам че, днешният форум ще бъде от полза за всички присъстващи, тъй като ще имаме възможността да се запознаем с важните аспекти и добавената стойност, която оценката на здравните технологии предоставя на отговорните институции при формирането на политиките и ефективното разпределяне на средствата в системата на здравеопазване.

Поставените на обсъждане днес теми са изключително актуални и засягат важни аспекти от международните препоръки, които следва да бъдат въведени в нашата страна. Настоящата среща цели запознаване на участниците с основните параметри на оценка на здравните технологии с фокус върху редките заболявания.

Уверена съм, че за всички присъстващи ще бъде изключително полезно да се запознаят и с европейските практики, представени от г-жа Жаклин Боумън-Бусато, изпълнителен директор на Европейската платформа на пациентски организации, научноизследователски институции и индустрия. Използвам възможността от името на всички нас да й благодаря, че откликна на нашата покана и въпреки натоварената й програма имаме удоволствието днес тя да бъде наш гост и лектор.

Изразявам надежда, че днес, поставяйки на обсъждане тази изключително важна тема, ние ще допринесем за обединяване усилията на отговорните институции и обществото за намиране на правилните решения и навременното въвеждане на оценка на здравните технологии в българската система на здравеопазване.

Бих искала от името на ръководството на Комисията по здравеопазването да благодаря на всички Вас, които отделихте време, за да присъствате тук и да пожелая успешна работа на днешния форум.

От името на Министерството на здравеопазването приветствие ще поднесе доктор Ирина Ковачева.

Заповядайте, госпожо Ковачева.

„Диагностицирането и лечението на редките заболявания все още е предизвикателство за лекари и медицински специалисти, за всички участници в здравната система не само в Република България, но и във всички европейски страни.

Овладяването на болестта е сериозна отговорност в професионален и морален аспект и европейските държави се насърчават да оказват съдействие помежду си по въпросите на редките заболявания. Затова ръководството на Министерството на здравеопазването насочва усилията си към създаване на по-добра законова уредба в съответствие с европейските насоки за действия в областта на редките болести, към осигуряване на подкрепа в научно-изследователската дейност и към активно включване в европейските референтни мрежи за редки заболявания. Това е с оглед обмен на информация и максимално използване на наличните ресурси.

Министерството на здравеопазването цели както намаляване на редките заболявания с провеждане на скрининг за определени редки заболявания, така и ранна диагностика и съвременно лечение на пациентите, засегнати от рядко заболяване.

Темата, обект на днешната кръгла маса, несъмнено е в помощ на тези наши цели. Здравните технологии включват както лекарствени продукти, медицински изделия и медицински или хирургични процедури, така и мерки за профилактика, диагностика или лечение на заболяванията.

Регламентирането и прилагането на съвременни и адекватни методи за оценка на здравните технологии в европейските държави е поставено като акцент и в документите на Европейския съюз. Прилагането на съвременни методи за оценка на здравните технологии в отделните държави има своите специфични особености, поради което е необходим предварителен анализ на различните методи и политики, както и на техните последствия върху достъпа на пациентите за ефективно, ефикасно и съвременно лечение.

Във връзка с това оценката на здравните технологии при редките заболявания е от изключителна важност поради систематичното изследване на безопасността, клиничната ефикасност и ефективността на разходите, както и организационните и социални последици, правните и йерархични аспекти при прилагането на определена здравна технология.

Уважаеми дами и господа, уверена съм, че на настоящия форум вие ще имате възможността да се запознаете със значимостта и основните принципи на оценката на здравните технологии с европейския опит в тази област и с възможностите за прилагането му в България.

Убедена съм, че за всеки от вас работата през този ден ще бъде изключително полезна както в професионален план, така и за постигане на поставената от организаторите цел – да се потърси допирната точка между нуждите на пациентите, страдащи от редки заболявания, и развитието на оценката на здравните технологии в България.
На всички участници в кръглата маса пожелавам здраве и много нови професионални успехи”.

Десислава Атанасова, министър на здравеопазването.

Думата за приветствие има господин Владимир Томов, председател на Конфедерация „Защита на здравето”.

Заповядайте, господин Томов.

ВЛАДИМИР ТОМОВ: Благодаря Ви, госпожо председател! Уважаеми дами и господа, имам честта от името на Конфедерация „Защита на здравето”, а така също и на Алианс на хората с редки болести, да ви приветствам с днешното събитие под патронажа на Комисията по здравеопазването.

Това, че Комисията по здравеопазването като висш орган, свързан със здравеопазването при изграждането на политика в тази сфера, прие да бъде домакин – патрон на нашето събитие, изключително много ни обнадеждава. Затова искам специално да благодаря на доктор Дариткова и на членовете на комисията, а така също и на целия състав за това, че приеха да обсъждат една толкова важна за пациентите в България тема.

Оценката на здравните технологии понякога се фокусира прекалено много върху оценки на даден лекарствен продукт, но за нас това е всъщност оценка на всички процеси, които са свързани със здравеопазването на населението и тези процеси може да се каже, че в голяма степен в нашата здравна система не са дооценени към момента.

От това изхождам, когато черпим опит в нашите международни срещи с организации, които са напреднали в сферата на здравните технологии, които са изградили съответните нормативни бази, с които осъществяват оценката и също така виждаме и резултатите.

През последните години в сферата на здравеопазването и по-специално в сферата на редките заболявания има един значителен напредък – навлезли са нови терапии, обръща се все по-голямо внимание на пациентите и на техните нужди. Но, когато обърнем поглед към останалите европейски страни, особено към членовете на Европейския съюз, виждаме, че все още сме много далече и трябва да бъдат направени съответните промени. Тези промени обхващат всички части, всички аспекти от лечебния процес. На тези промени се надяваме да бъде даден тласък със събития като днешното.

Така че поздравявам всички присъстващи и се надявам на едни скорошни резултати от днешната ни среща.

Благодаря ви.

МОДЕРАТОР ДАНИЕЛА ДАРИТКОВА: Благодаря Ви, господин Томов.

Сега за първата презентация, която ще бъде на тема „Участието на обществото при планирането на оценка на здравните технологии” давам думата на госпожа Жаклин Боумън-Бусато, изпълнителен директор на Европейската платформа на пациентски организации, научноизследователски институции и индустрия.

Заповядайте, госпожо Бусато.

ЖАКЛИН БОУМЪН-БУСАТО: Много Ви благодаря, здравейте дами и господа. Казвам се Жаклин Боумън-Бусато.

За мен е голяма привилегия да бъда днес тук с вас и да говоря с вас за изключително важната тема. Важна е за всички – за обществото, за лицата, за болните, за всички нас.

Презентацията ми ще представи някои много важни неща, свързани с оценката на здравната технология. Социалното значение и обществената значимост на тези въпроси, които бяха маркирани от преждеговорившите, и няколко важни примера също ще включа в моята презентация.

Ще започна с така наречения пример „АGNSS”. Нека да ви поясня защо седя тук пред вас и ви говоря за обществената полза. Epposi е създадена през 1994 г. като независима организация с нестопанска цел, осигуряваща съвети и идеи в областта на здравеопазването, основана на партньорството между многобройните заинтересовани страни, но базирана в Брюксел.

Целта е да работим върху най-съвременния подход при изработване на европейски здравни политики, като предоставяме на членовете и на широката общественост на висококачествени и независими научни изследвания, изграждане на капацитет, обменяне и разпространение на знания и цели за преодоляване на отстоянието между иновации и резултатите за подобряване на общественото здраве.

За да изпълним мисията си и да градим върху установения уникален и ориентиран към граждански подход Epposi предоставя възможност за постигане на балансирани и основани на консенсус резултати на различните заинтересовани групи.

Какво се случва с ОЗТ в Европа? Да бъдем честни, не мога да направя една пълна презентация в рамките на един ден, защото в Европа се прави страшно много. Вместо това ще се концентрирам върху някои много добре приети дефиниции за това какво представлява ОЗТ – оценка на здравните технологии.

За някои от вас тази дефиниция е добре позната, вероятно и сте чували за международната мрежа от агенции за оценка на здравните технологии. Тук и в тази дефиниция съм подчертала някои важни думички за мен. Иска ми се да помислите върху това какво е тяхното значение в контекста на България днес.

И така, каква е дефиницията: интердисциплинарна област за политически анализ, в който се ползват медицинските, социалните, етническите, икономическите последствия от развитието, разпространението и употребата на здравните технологии.

Очевидно има едно отстояние между същинския фокус на ОЗТ и това, което обществото очаква от ОЗТ. Няма хармонизация в модела на ОЗТ. Критериите, които се използват, са различни. Тоест, критериите за оценка на здравните технологии са нееднородни. И това е идеята на европейската мрежа за оценка на здравните технологии, която сега влиза в периода на вторите си съвместни действия на социализация на елементите.

Ние в момента се намираме в долната лява част на тази диаграма и това не е само в България, но и в редица европейски страни, бих казала, дори глобално - технологиите, които са свързани с медикаментите, с медицинското оборудване, апарати, артикули.

В десния горен квадрант на тази диаграма стои оценката и вземането на решения и индивидуалните практики и въздействието върху цялото общество и върху цялата здравна система.

Виждам някои хора, чиито лица изразяват изненада. Разбирам защо. Важно е да се разбере как може да се направлява един проблем през цялата система. Под система имам предвид не само здравната система, но и социалната система, индустриалната и научна система.

Въпросът е как можем да преминем от социалната полза към обществената полза. Как можем да преминем през ефективността и рентабилността и показателите, които са свързани с години живот с добро качество към по-общия подход на обществените ползи.

Ако разгледаме тези модели на оценка на здравните технологии, тук виждаме, че проблемът не е само икономически. Има много социални и обществени елементи, които са намесени. В тази диаграма виждаме страните какъв подход са използвали.

Какви са предизвикателствата пред редките заболявания днес? Как можем да приложим оценка на здравните технологии за лечението на тези заболявания, когато сме изправени пред листата на сравними лечения, на животозастрашаващи състояния, въпроса на остаряване, а разполагаме с малко данни, които са свързани най-вече с преживяемостта и с години живот с добро качество.

Както вече споменах, европейската мрежа на ОЗТ стои в основата на ОЗТ-модела. Той се фокусира върху хармонизирания подход за оценка на здравните технологии. Има осем или десет елемента в модела, някои от които са точно в социални аспекти.

Ето, тук съм дала дефиницията. Областта се фокусира върху пациентските възприятия, тревоги и преживявания преди, по време и след употребата на здравната технология. Тоест, тази технология трябва да се вплете в социалните области, както и тези социални аспекти трябва да бъдат включени в технологията.

Трябва да призная, че съвършен подход до момента не съществува. Но в здравните системи, с които разполагаме днес, този социален елемент или по-скоро общественият елемент, обществените ползи сякаш стоят малко настрани. Това е идеята на ОЗТ – да могат тези обществени интереси да бъдат включени в модела.

Ето ви един пример за това как социалните дейности могат да бъдат взети предвид в този модел на европейската мрежа за оценка на здравните технологии. Ето, тук виждаме: чувстваме се зле, отиваме при джипито си, при общопрактикуващия лекар, изчакваме известно време, отсъстваме от работа, отиваме в болница и вървим по тази спирала, която ни е добре позната.

Но трябва да излезем от тази рамка. Трябва да вземем предвид по-широките аспекти на ОЗТ за обществото. Точно това прави Epposi – рамката за подхода за обществени ползи.

И така, ние, както казах, сме европейска платформа и си задаваме въпроса как може ОЗТ-агенциите на национално ниво да разгледат обществените ползи като неразделни елементи на основния модел на оценка на здравните технологии, които да допринасят не само за реализирането на по-добри здравни резултати за гражданите на Европейския съюз, а също и за постигането на интелигентна и устойчива икономика.

Безспорно не можем да говорим единствено и само за средства. На практика в повечето държави, както и в Обединеното кралство целта е да се намали приносът или участието на националния бюджет в тази стрикт-система.

Каква е дефиницията за обществени ползи? Това е процес, който включва принципите на солидарност, прозрачност, равенство и ефективност, където участието на различните заинтересовани страни играе ключова роля и може да бъде постигната чрез оптимизирана употреба на монетарни и немонетарни ресурси в различните сектори за изработване на политики.

Каква е текстономията на ключовите области и тази текстономия излезе като резултат от редица проучвания на различни нива и консултации в редица страни.

Какво означава това да бъде едно действие обществено полезно? Необходимо е да имаме предвид няколко неща. Как могат например пациентите да допринесат за икономиката? Това не означава само да работят, да са заети. Това може да означава например да имат домашна помощ, която да бъде безплатна. Така те ще облекчат отсъствието на бюджетни средства. Стойността е нещо, за което си струва да се помисли. Безспорно да му се даде директна стойност, защото всяко нещо си има своята стойност. Но има редица начини, по които може да се осъществи.

Безспорно трябва да вървим към рационализация на употребата на наличните средства. Министерството, ако продължава по този начин с разходването на средствата, постепенно отслабва и няма да може да предоставя всичките услуги, които предоставя, а разходите за редките заболявания могат да бъдат разпространени, да бъдат разпределени по-справедливо. Така че има много теоретични постановки.

Но ми се иска да ви покажа един пример за AGNSS-инициатива. В момента в Обединеното кралство ние провеждаме такива проучвания за използване на медицински артикули по различни схеми с временно реимбурсиране. Има някои примери в други държави – в Швеция, в Холандия и т.н.

И така – примера AGNSS! AGNSS всъщност представлява консултативна група за предоставяне на специализирани услуги на национално ниво. AGNSS на практика предоставя уникални съвети на министрите, след това – кои услуги на кой център могат да бъдат възложени на национално ниво. Освен това дава възможност за въвеждане на нови, специализирани лекарства и технологии с така наречената схема NICE, която е национален институт за здраве и клинично съвършенство.

Това е пилотен проект от 2012 г. и сега е интегриран в NICE в Англия.

Кои са заинтересованите страни? Председател е проф. Майкъл Артур, имаме пациентски членове, имаме постоянни членове, местните отговорни представители-администратори, имаме здравни икономисти, хора, ангажирани с етичните въпроси, общопрактикуващи лекари, психиатър и т.н.

Рамката за взимане на решение – тук съм се опитала да представя на този слайд. В центъра слагаме потребностите на пациента и, правейки това, ние констатирахме, че 80 заинтересовани страни участват в удовлетворяването на тези потребности.

Този подход показва, че холистичният възглед и разработването на холистичния подход е подходът, който дава резултат. Но при всички случаи ние трябва да си отговорим на въпроса „подходът работи ли?” Подходящ ли е за обществото, разумни ли са разходите, които обществото поема и това дали е най-добрият начин за предоставяне на услуги?

Една много кратка версия на примера. За да съкратя презентацията си, ми се иска да кажа като резултат ние искаме да приемем този подход официално – подхода на обществените ползи, при които всички заинтересовани страни са наред с пациентите.

Трябва тежестта на разходите да се разпределя извън рамките на здравните власти. Надявам се, че постепенно това послание ще стигне до всички и вие сте тези, които трябва да решите при вас в страната как това може да стане.

Освен това този подход дава възможност за споделяне на ползите сред обществото. Освен това може да се ограничат средствата, разходвани понастоящем.

Очевидно в тази рамка на Epposi ние трябва да съгласуваме всяка една отделна точка. На 4 февруари следващата година в Брюксел ще разгледаме всичките резултати от проучванията, проведени до момента, и ще се изработи Бяла книга на тази рамка за подхода към оценка на здравните технологии, основан на обществената полза.

За нас през 2013 г. основната ни задача е да придадем ново значение на думата „стойност”, когато става дума за здраве. Това са неща, които са доста неуловими, те са нематериални и са доста трудни за остойностяване. Затова е необходимо ние добре да ги дефинираме и да можем да ги остойностим по най-добрия начин, за да може пациентите с редки заболявания да се облагодетелстват.

Много ви благодаря за вниманието. Надявам се, че съм ви дала основа за размисли и се надявам да ви стимулирам за едни много откровени дискусии.

Благодаря.

Втората презентация на днешната кръгла маса ще бъде на тема: „Особености на фармакоикономическата оценка на лекарства за лечение на редки заболявания”. Ще бъде представена от проф. Генка Петрова, Фармацевтичен факултет на Медицинския университет – София.

Заповядайте, госпожо Петрова. Имате думата.

ГЕНКА ПЕТРОВА: Благодаря Ви, госпожо председател!

Добър ден на всички! Уважаема госпожо Дариткова, уважаеми членове на парламентарната Комисия по здравеопазването, гости от институциите!

Бих искала първо да ви честитя Деня на будителите, който е днес. Надявам се наистина тези срещи, на които доста често се виждаме, да станат и по-чести, за да можем наистина да постигнем онова, което нашите предци са заложили в идеята за развитието на българската нация, в това число и здравето на българската нация.

Сега ще се фокусирам върху фармакоикономическата оценка на лекарства за лечение на редки заболявания, като преди това ми се иска да направя една малка уговорка, тъй като доктор Бусато говори преди малко за оценката на здравните технологии.

Фармакоикономиката е един елемент от този общ процес и тя се фокусира преди всичко върху лекарствата и върху лекарствената терапия. Мога определено да кажа, че това е един от най-развитите елементи на оценка на здравните технологии по простата причина, че лекарствата имат цена, те могат лесно да бъдат измерени, остойностени и по този начин съответно и предвидени разходите.

Също така лекарствата подлежат на много строг контрол, за който съм отбелязала тук няколко данни по отношение на тяхната ефикасност, безопасност и ефективност по отношение на лечението на заболяванията, за които са разпространени.

Така че много добре могат да бъдат измерени и резултатите от тяхното прилагане и по този начин класическите постулати на оценката на здравните технологии за сравнение на разходите спрямо резултатите при лекарствените продукти много ясно могат да се оценят и по тази причина фармакоикономическите проучвания са един, както казах, от най-развитите елементи на оценката на здравните технологии.

Лекарствата-сираци – този термин се използва във всички законодателства – и, както вече стана дума, това са лекарства, които са предназначени за лечение на редки заболявания.

Доктор Дариткова посочи, честотата за Европейския съюз. Но съществуват различни стандарти. Например в САЩ редки заболявания са тези, които засягат под 200 000 души от жителите. Това са често хронични, генетично определени, тежко протичащи, инвалидизиращи и застрашаващи живота на пациентите.

Какво е особеното при разрешаването на употребата на лекарства-сираци? Те при всички случаи получават разрешението си за достъп до пазарите на Европейския съюз чрез централизираната процедура на Европейската агенция по лекарствата за срок от пет години. И, както при всички общи процедури е възможно след пет години едно подновяване, след което, ако те са доказали безопасността си, остава трайно разрешена тяхната употреба на европейския пазар.

Освен тази обща процедура специално в областта на лекарствата-сираци, много често се прилагат три съкратени процедури, за които се издава разрешението само за една година, докато се натрупа достатъчно клиничен опит, тъй като много често засегнатата популация е ограничена и няма достатъчно данни за клиничния ефект. Това са така наречените процедури за милосърдна употреба, процедура за издаване на разрешение при извънредни обстоятелства и условна – аз съм отбелязала на презентацията – и съответните членове в Регламента на Европейския съюз, които регулират този процес.

Освен това едно лекарство-сирак, може да получи предназначение или обозначение – така наречената първоначална употреба. Тоест, то е точно за това рядко заболяване основно лечение. Означава се на английски като primary designation или да получи разрешение за вторична употреба, тоест, една поддържаща терапия към друга основна терапия на рядкото заболяване. Това са лекарствата за secondary designation.

Какви са икономическите характеристики на лекарствата-сираци? Те изискват изключителни значителни инвестиции в разработването поради ограниченото познание за заболяването. През последните години развитието на генетичните изследвания изключително много стимулира създаването на нови продукти в тази област, тъй като успяхме да навлезем в доста интимни механизми на патологията на редките заболявания.

Въпреки това все още са нужни изключително големи инвестиции, първо, за да се разбере патологията и след това да се намери подходящият терапевтичен агент.

На второ място, икономически важна характеристика на лекарствата-сираци, е липсата на пазарен и изследователски интерес от страна на фармацевтичните производители, логично – поради ограничения пазар, който много често няма да възвърне направените инвестиции в изследванията и създаване на тези продукти.

Липсата на пазарен интерес обикновено обуславя високата цена на придобиване на лекарствата за здравните системи, а продължителната употреба също така налага още едно икономическо ограничение. Тези лекарства освен че са скъпи, те се използват през целия живот на пациента. Тоест, това не е едноактен факт на придобиване, а една систематично трайна, скъпа терапия, която е животоспасяваща за хората.

Тъй като проучванията в областта на лекарствата-сираци, у нас са доста малко и то фармакоикономическите и проучвания на достъпа, в тази втора част съм си позволила да дам някои данни от наши проучвания, проучвания на екипа, с който работя, в областта на лекарствата-сираци, които проучвания бих искала накратко да ви представя. Те са свързани с един анализ, който проведохме за това какви лекарства-сираци, у нас са включени в Позитивния лекарствен списък, с цел да определим какъв е достъпът на нашите пациенти до тях, като сме сравнили лекарствата-сираци, с разрешение по централизираната процедура на Европейския съюз с право на първична и вторично предназначение и тези, които у нас се реимбурсират, защото ние не издаваме отделно разрешение за употреба. Ние признаваме решението от централизираната процедура.

Ето, както виждате на този слайд, някъде около 56 са лекарствата-сираци, в листата на Европейския съюз, у нас 20 от тях се реимбурсират като първично предназначение и 46 са тези с вторично предназначение в Европейския съюз, а в България – около 17 се реимбурсират.

Тези първоначални данни ни провокираха интереса, за да видим все пак къде се намираме спрямо Европейския съюз. Ние сме доста по-назад, но къде се намираме спрямо заобикалящите ни страни. Направихме аналогичен анализ на състоянието, като сравнихме информацията в Европа – Гърция, България и Румъния.

На този слайд виждате броя на лекарствата-сираци, с първичен статут, реимбурсирани в България, Гърция и Румъния. България тук е на второ място, общо два продукта се реимбурсират. Румъния е на трето място. Това са тези, които са с първичен статут.

Тук съм ги представила по анатомо-терапевтични, химични групи. Най-голям е относителният дял на лекарствата от група „L” – това са онкологичните продукти и също така действащи на храносмилателната система от група „А”.

С вторично предназначение. Ние имаме най-много лекарства в сравнение с останалите две държави – Гърция и Румъния – които се реимбурсират с нашите позитивни листи. Те отново засягат условно група „L” – онкологичните продукти, инфекциозни и действащи на кръвта и кръвотворните органи.

Другото проучване, което сме направили в тази област, се отнася до оценката на едно рядко заболяване – фенилкетонурията, като тук искахме да сравним какви са разходите, които заплаща нашето общество в сравнение със Сърбия, която е една близка до нас държава. Средните разходи на пациент, виждате, са доста близки в двете страни. Тук са включени разходите за диета на тези пациенти. Виждате броя на пациентите. Той е сравнително ограничен. Включени са общите разходи за пациент на година, които се свеждат само до диетичния режим засега.

Нямаме реимбурсация, но единственото лекарство, което е предназначено за добавка към диетата у нас, струва някъде около 300 000 евро в Сърбия и 278 000 у нас, което потвърждава изключително скъпата терапия на лечението на редките заболявания.

В момента правим едно проучваме, което в момента тече в ход и сме представили за първично обсъждане на Конгреса по фармакоикономия, което се отнася до фармакотерапията на едно друго рядко заболяване, хроничната миелоидна левкемия и разходите за лечение на това заболяване.

Виждате тук първичните данни с брой на предписваните по международно непатентни наименования основни молекули, с водещото значение на иматинибите с постепенното у нас подобрение на пациентите на нилотиниб като една нова и изключително високоефективна терапия. След това виждате останалите търговски наименования, прехвърлени на продуктите.

Първоначалните изводи, които сме направили, е, че хроничната миелоидна левкемия е онкохематологично заболяване, което ангажира значителни обществени ресурси. Най-високи са разходите за хоспитализация, особено при пациентите, които са излезли от контрол и са преминали вече в онкологията и постепенното налагане на нилотиниб като нов стандарт в лечението на хроничната миелоидна левкемия.

И последното проучване, което е малко повече оценка на здравните технологии отколкото фармакоикономика, проведохме заедно с онкофармаколозите в нашия факултет. То се отнася до опити за редукция на терапевтичния отговор при хронична лимфоидна левкемия. Идеята беше, ако хематолозите разполагат с тестове, МТТ-тест, който може да оцени върху клетъчни линии дали пациентът ще бъде чувствителен към определен вид цитостатици при неговото лечение.

Ние сравнихме по техни данни два продукта. Но преди това остойностихме разходите. Оказа се, че МТТ-тестът е един изключително евтин тест за приложение, но той позволява с една висока честота на предсказване, на редукция, терапевтичния отговор при 90 процента от пациентите. Има ги двата сравнявани продукта, които бяха в обхвата на интереса на фармаколозите – бендамустин и флударабин. Моля да ме извинят тук клиницистите, не знам дали това ще е удачно за терапия, но въпреки всичко това проучване не пречи нищо, това е един видим експеримент. Въз основа на чувствителността на пациентите е възможно да се спестява. Виждате, че с провеждането на този тест само за 10 пациенти са възможни спестявания в рамките на 45 000 лв. според това предварително да изберем подходящия агент вместо да започнем терапията с нещо, към което пациентът няма да бъде чувствителен и след това ще се наложи след шест месеца да се смени.

Последното проучване се отнася до проучване качеството на живот на пациентите с редки заболявания. Този анализ проведохме чрез един многоаспектен измерител на качеството на живот – SF-36. Виждате резултатите за няколко групи заболявания посредством характеристики на качеството на живот, а това са физиологични функции, болка, психично здраве, жизненост, енергичност, уморяемост – тук са изброени всички.

Най-високо е качеството на живот при пациентите с хронична миелоидна левкемия и то по всички показатели средно. Следват болест на Гуше, виждате хроничната бъбречна недостатъчност, която беше включена тук. Само като интерес за сведение са показани трансплантираните пациенти, макар че тя не спада в групата на редките заболявания.

Но какъв е изводът от това проучване? Една добра терапия може да гарантира наистина дългосрочни резултати на високо качество на живот на пациентите, какъвто е случаят с ХМЛ.

Очевидно оценката на редките заболявания и изводите, които си направихме, е много трудно нещо във фармакоикономическата оценка на лекарствата за тяхното лечение поради малките популации, оскъдните данни, ограничения избор на лекарствени продукти. Затова се огледах, когато приключих презентацията, и в чуждестранния опит. Има един стандарт в тази област на Националния институт за клинични изследвания на Великобритания, който има специално ръководство за провеждане и самостоятелен анализ на лекарствата-сираци, и на тяхната рентабилност за обществото.

Това, което съм подбрала от тук, са изчисленията и анализ за прага рентабилност, който би трябвало да бъде заплатен за някои лекарства за лечение на редки заболявания – 69 000,  580 000 паунда за QALY, 38 000 паунда. Това са стойности, които са далеч над прага на рентабилност, който е приет от NICE за останалите продукти, който варира приблизително около 50 000 паунда за година живот, съобразен с качеството.

Дори Националният институт по клинични изследвания е въвел една отделна категория много редки заболявания. При тези ултра редки заболявания се вижда, че прагът на рентабилност, който може да бъде заплатен по великобританската система на здравеопазване, дори достига до 390 000 - 400 000 паунда за една година живот, съобразена с качеството.

Тези стойности за нас е ясно за всички, че са доста трудно постижими. Те, както и опита, който натрупахме с проучванията, за които споменах преди малко, ми позволяват да обобщя някои проблеми на фармакоикономическите оценки на лекарствата-сираци.

На първо място – високата цена на малкия брой засегнати хора често довежда до оценка, която не утвърждава продукта като стойностно ефективен. Видяхте, това е рентабилност, анализ. Но вероятно Великобритания може да си го позволи, но при нас това са стойности, за които почти не можем да мечтаем.

Прагът на рентабилност, който е висок, довежда до ограничаване на достъпа на хората и това поражда естествено проблеми и с равнопоставеността, защото независимо че тези хора са много малко, те съгласно системата на здравно осигуряване имат право на равен достъп до здравни услуги и до лекарствена терапия така, както имат всички останали граждани на Европейския съюз.

И тук все пак съм си позволила да направя някои препоръки като възможности за преодоляване на препятствията.

Първата стъпка вече в България започна да се изгражда. Проф. Стефанов вероятно ще каже няколко думи за това - изграждането на регистри на пациентите. И тук смея да добавя и една моя идея – регистри не само на пациентите, но и регистри на лекарствената терапия на тези хора – как се променя, с какво се лекуват, променя ли се терапевтичният резултат при въвеждането на нови продукти или не.

Тоест, ние трябва да имаме една пълна картина върху тази популация, ако искаме да бъдем полезни на тези пациенти.

Определянето на стандарти за терапия е приоритет и при финансирането също така е много важен момент, който частично е залегнал в Националната концепция за лечение на редки заболявания и с натрупването на повече данни ние вероятно ще можем да определим приоритетни заболявания в тази област.

И още една друга идея, върху която можем да помислим – това е създаването на европейски фондове за реимбурсиране и подпомагане на достъпа на пациенти с редки заболявания до лекарствени продукти.

Не бива да забравяме, че ние сме част от Европейския съюз и не е нужно да гледаме Англия. Просто за някои заболявания е възможно, тъй като при нас има пет – шест души. Тези хора посмъртно няма как да получат най-доброто лечение с нашите налични фондове. Така че може да се помисли за един европейски алианс или организация, която да подпомага лечението на тези хора, тъй като видяхте от проучванията, че разходите са едни и същи. Дали сме в България или в Сърбия, ако ги изчислим в Гърция, сигурно ще бъдат същите.

Хората са малко и цените на лекарствата също така са доста унифицирани за европейския пазар в тази област и е възможно наистина да се помисли за подобно сътрудничество. Това сътрудничество въпреки че ще доведе до една централизация на процеса на достъп на европейско ниво, може би ще позволи едно по-добро лечение на пациентите с редки заболявания.

Благодаря за вниманието.